神经影像学检查发现，约21%的lecanemab治疗患者和9%的安慰剂治疗患者存在这些问题。

但这项技术可以让科学家制造出非常稀有的血型，这些血型很难获得，但对于那些因镰状细胞性贫血等疾病而依赖定期输血的人来说却至关重要。研究人员表示RESTORE的目的不是要取代常规的人类献血，人类献血将继续占输血的大部分。

目前尚未公布迄今为止已输注的参与者的身份，以保持试验的盲态。实验室人造血液可以通过基因改造敲除细胞表面抗原，解决配型对血源的限制。人造血液试验：解决稀有血型需求NHSBT负责英格兰的献血服务和英国各地的移植服务，包括管理血液、器官、组织、骨髓和干细胞的捐赠、储存和移植，以及研究新的治疗方法和流程。但是，NHSBT无法满足少数稀有血型患者的输血需求，这些需要终生定期输血的患者通常患有地中海贫血或镰刀型细胞贫血症。如果实验室制造的细胞在体内作用时间更长，那么经常需要血液的患者可能不需要经常输血，这将减少因频繁输血而导致的铁过载，而铁过载会导致严重的并发症。

如果我们的试验（世界上第一个此类试验）成功，这将意味着目前需要定期长期输血的患者将来需要更少的输血，从而有助于改变他们的护理[5]。由此，NHSBT希望能够运用这项技术为有血液需求的患者提供一种新型血液产品，满足稀有血型患者的需求[1]。然后研究人员收集了其他无法发现癌症的T细胞并重新设计它们原来的受体，会发现其他问题或感染，被可定位癌细胞的T细胞的受体所取代。

在医学上，新的癌症疗法的临床试验正在进行中，能够治愈遗传性疾病的梦想即将实现。CAR-T细胞疗法一直广为人知，CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势，它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞，以单链抗体（single chain antibody fragment，scFv）作为抗原识别区段的CAR能够识别不同种类的抗原，包括糖类和脂类等非蛋白抗原，肿瘤表面的脂类抗原也可以作为靶点，而不再仅局限于蛋白类抗原。这曾经是一项耗时、困难，有时甚至是不可能完成的工作。T细胞使用称为受体的蛋白质来有效地嗅出感染迹象或已经癌变的异常细胞。

然而，目前在实体肿瘤中由于没有作为靶点的表面蛋白，CAR-T 细胞疗法的应用有一定局限性。图2 2020年诺贝尔化学奖（图源：[3]）这种遗传工具具有巨大的力量，它影响着我们所有人。

开发CRISPR的研究人员曾获得了2020年的诺贝尔化学奖（图2）。然后可以将这些细胞安全地释放在体内，用以摧毁它们的目标。癌细胞定向清除，史上最复杂的基因疗法：实现癌症个性化治疗 2022-11-17 17:47 · 生物探索 CAR-T细胞疗法一直广为人知，CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势，它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞。使用CRISPR/Cas9基因剪刀，现在可以在几周内改变生命密码。

该试验涉及对其他治疗无效的结肠癌、乳腺癌或肺癌患者，研究旨在测试该技术的安全性和可行性，并表明经过修饰的细胞正在寻找进入肿瘤的途径。研究人员针对受试者肿瘤中的特定弱点，为每个患者制定了个性化治疗方法。在Emmanuelle Charpentier研究化脓性链球菌期间，她发现了一种以前未知的分子tracrRNA。11月11日，该研究成果发表在Nature，以Non-viral precision T cell receptor replacement for personalized cell therapy为题目（图1）。

巴塞罗那诊所医院免疫学服务负责人Manel Juan博士表示，这是一项意义非凡的工作，无疑是该领域最先进的工作之一，它为许多类型的癌症和潜在的许多其他疾病中使用个性化治疗方案打开了大门。这些基因剪刀将生命科学带入了一个新纪元，并在许多方面为人类带来了最大的利益。

将T细胞转化为一种可以捕获癌症的形式需要复杂的基因编辑操作，用以去除构建旧受体的基因指令，并为它们提供新受体的指令开发CRISPR的研究人员曾获得了2020年的诺贝尔化学奖（图2）。

11月11日，该研究成果发表在Nature，以Non-viral precision T cell receptor replacement for personalized cell therapy为题目（图1）。然而，目前在实体肿瘤中由于没有作为靶点的表面蛋白，CAR-T 细胞疗法的应用有一定局限性。这些基因剪刀将生命科学带入了一个新纪元，并在许多方面为人类带来了最大的利益。它不仅彻底改变了基础科学，还催生了创新作物，并将带来突破性的新医学疗法，诺贝尔化学委员会主席克拉斯·古斯塔夫森说。这可能是临床上尝试过的最复杂的治疗方法，研究的合著者、加州大学洛杉矶分校的癌症研究员兼医生Antoni Ribas表示：我们正试图从患者自身的T细胞中组建一支军队。由于每个患者的肿瘤都有其自身特殊性，因此必须针对每个患者量身定制。

然而，需要更大规模的研究才能确定正确的剂量及其真正的效果。该试验涉及对其他治疗无效的结肠癌、乳腺癌或肺癌患者，研究旨在测试该技术的安全性和可行性，并表明经过修饰的细胞正在寻找进入肿瘤的途径。

CAR-T细胞疗法一直广为人知，CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势，它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞，以单链抗体（single chain antibody fragment，scFv）作为抗原识别区段的CAR能够识别不同种类的抗原，包括糖类和脂类等非蛋白抗原，肿瘤表面的脂类抗原也可以作为靶点，而不再仅局限于蛋白类抗原。研究证实可以使用CRISPR基因编辑来改变免疫细胞，以便它们能够识别特定于人体肿瘤的突变蛋白质。

自从Charpentier和Doudna在2012年发现CRISPR/Cas9基因剪刀以来，它们的使用呈爆炸式增长。然后研究人员收集了其他无法发现癌症的T细胞并重新设计它们原来的受体，会发现其他问题或感染，被可定位癌细胞的T细胞的受体所取代。

研究人员针对受试者肿瘤中的特定弱点，为每个患者制定了个性化治疗方法。这曾经是一项耗时、困难，有时甚至是不可能完成的工作。在Emmanuelle Charpentier研究化脓性链球菌期间，她发现了一种以前未知的分子tracrRNA。最后，这些经过修饰的T细胞被放回患者体内用以寻找肿瘤。

使用CRISPR/Cas9基因剪刀，现在可以在几周内改变生命密码。这项研究的重点是免疫系统的T细胞，它在身体内巡逻并检查其他细胞是否存在问题。

该疗法的理念是提高T细胞发现癌细胞的水平。这是开发癌症个性化治疗的一个里程碑，洛杉矶加利福尼亚大学的研究人员之一安东尼里巴斯博士说，他测试了Pact Pharma公司开发的方法。

首先，研究人员在患者的血液中寻找稀有的T细胞，这些T细胞已经具有可以嗅出癌症的受体。在医学上，新的癌症疗法的临床试验正在进行中，能够治愈遗传性疾病的梦想即将实现。

该工具促成了基础研究中的许多重要发现，植物研究人员已经能够培育出能够抵御霉菌、害虫和干旱的作物。然后可以将这些细胞安全地释放在体内，用以摧毁它们的目标。据Nature News消息，近日，美国生物制药公司PACT Pharma等机构的研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T细胞进行了基因工程改造，使T细胞能够识别单个患者肿瘤中特有的突变蛋白，实现了对实体瘤的特异性治疗。她的工作表明，tracrRNA是细菌古老的免疫系统CRISPR/Cas的一部分，它通过切割病毒的DNA来解除病毒的武装。

正如科学研究表现的那样，这些基因剪刀的发现是出乎意料的。先进的基因编辑技术CRISPR的使CAR-T癌细胞定向清除成为可能，它就像一把分子剪刀——让科学家能够轻松地操纵DNA。

图1 研究成果（图源：[1]）该研究首次尝试将癌症研究中的两个热门领域结合起来：通过基因编辑创建个性化治疗，使T细胞能够识别单个患者肿瘤中特有的突变蛋白，实现了对实体瘤的特异性治疗。基因编辑+CAR-T强强联手。

研究人员以极高的精度改变动物、植物和微生物的DNA。将T细胞转化为一种可以捕获癌症的形式需要复杂的基因编辑操作，用以去除构建旧受体的基因指令，并为它们提供新受体的指令。